05.10.2023

Gentherapie in der Pädiatrie: Symposium der Stiftung für das behinderte Kind und der Universitätsklinika Bonn und Freiburg

Symposium zur Gentherapie in der Pädiatrie am 21. Oktober 2023 im Universitätsklinikum Bonn

21. Oktober 2023, 9.00 – 17.30
Universitätsklinikum Bonn,
Hörsaal BMZ I (Gebäude B13)
Venusberg-Campus 1, 53127 Bonn

Die in den letzten Jahren erzielten Erfolge der Gentherapie angeborener und erworbener Erkrankungen im Kindesalter sind ein gutes Beispiel für Forschung und Entwicklung in der Medizin: nach Jahrzehnten von Grundlagenforschung und systematischen klinischen Studien, die mit Rückschlägen und Zeiten der Ungewissheit verbunden waren, konnten schließlich neue effektive und früher nicht vorstellbare therapeutische Erfolge durch den Einsatz von verschiedenen genetischen Technologien erreicht werden. 

Es gibt verschiedene Ansätze der Gentherapie in der Pädiatrie, die je nach der Art und Schwere der Erkrankung angewendet werden können. Im Gegensatz zur Keimbahntherapie, die in Deutschland aus ethischen Gründen nicht erlaubt ist, wird bei der somatischen Gentherapie das genetische Material in differenzierte Körperzellen oder deren Vorläufer eingebracht. Ein Ansatz ist die Einführung eines intakten Gens in die Zellen des Kindes, um das defekte Gen zu ersetzen oder zu ergänzen. Dies kann z. B. durch die Verwendung von viralen Vektoren wie nicht pathogenen und nicht- replikationsfähigen adeno-assoziierten Viren oder anderen Technologien erfolgen. 

Auch der Ansatz der Modifikation von körpereigenen Zellen im Labor zur genetischen Modifikation mit der CRISPR/Cas Technologie, für die die Französin Emmanuelle Charpentier aus Berlin und die US-Amerikanerin Jennifer Doudna aus Berkeley in 2020 den Nobelpreis erhielten, hat das Stadium der klinischen Studien erreicht.

Ein Beispiel für eine genetische Erkrankung, die inzwischen erfolgreich durch Gentherapie behandelt werden kann, ist die Spinale Muskelatrophie (SMA), die durch eine Mutation im SMN1-Gen verursacht wird. Aber auch bei der Erbkrankheit Hämophilie, onkologischen Erkrankungen und angeborenen Immundefekten gibt es inzwischen nach einer einmaligen Behandlung lang anhaltende Therapieeffekte.

Gentherapie in der Pädiatrie ist noch relativ neu - daher gibt es zahlreiche Fragen hinsichtlich der Sicherheit, Wirksamkeit und Langzeitfolgen. Speziell die Behandlung von jungen Kindern, die ihr Einverständnis zur bzw. Ablehnung gegenüber einer Therapie nur sehr eingeschränkt äußeren können, erfordert höchste Vorsicht und sorgfältige Überwachung, um unerwünschte Nebenwirkungen zu minimieren. Auch wegen der Kosten einer Gentherapie von bis zu 2 Mio. Euro ist jedes Gesundheitssystem und speziell in Deutschland die Solidargemeinschaft der Versicherten durch diese Innovationen herausgefordert. Im Symposium zur „Gentherapie in der Kinderheilkunde“ der Stiftung für das behinderte Kind zusammen mit den Universitätsklinika Bonn und Freiburg werden daher von Top-Experteninnen biologische, medizinische, ethische, juristische, ökonomische und regulatorische Aspekte präsentiert und interdisziplinär mit Ihnen als Teilnehmerinnen diskutiert.

Wolfgang Holzgreve, Stiftung für das behinderte Kind

Patientenvertreter
Heilung für alle? Hoffnungen und Ängste bei innovativen Therapien (noch nicht bestätigt) 

Hildegard Büning, Hannover
Prinzipien der Gentherapie und Perspektiven 

Jennifer Doudna (angefragt)
Rolle der Genom-Editierung bei der Gen-Therapie 

Bertram Häussler, Berlin
Weltweite Publikations-Dynamik zum Thema „Gentherapie in der Pädiatrie“    

Janbernd Kirschner, Freiburg
Gentherapie bei neuromuskulären Erkrankungen 

Tobias Feuchtinger, München
Gentherapie in der pädiatrischen Onkologie und Immunologie  

Johannes Oldenburg, Bonn
Gentherapie bei Gerinnungsstörungen 

Walid Fazeli, Bonn
Mutationsspezifische Therapien bei Epilepsien

Müller-Berghaus (PEI)
Wieviel Evidenz brauchen wir – zwischen Daten und medizinischer Erwartung 

Johannes Friese, Bonn
Sicherheit der Gentherapie  

Andreas Ziegler, Heidelberg
Anwendung der Gentherapie in der klinischen Routine – Integrate ATMP

Josef Hecken (G-BA)
Gentherapie im Kindesalter: Gratwanderung zwischen Bedarf und Evidenz 

Andreas Nickel, GKV Spitzenverband 
Was können wir uns leisten? 

Christiane Woopen (angefragt)
Ethische Aspekte zum Einsatz einer Gentherapie. 

Zusammenfassung und Verabschiedung Janbernd Kirschner und Wolfgang Holzgreve

Anmeldung: Sekretariat.AED-VV@ukbonn.de

October 21, 2023, 9.00 - 17.30
University Hospital Bonn,
Lecture Hall BMZ I (Building B13)
Venusberg Campus 1, 53127 Bonn

The successes achieved in recent years in gene therapy of congenital and acquired diseases in childhood are a good example of research and development in medicine: after decades of basic research and systematic clinical trials, which were associated with setbacks and periods of uncertainty, new effective and previously unimaginable therapeutic successes were finally achieved through the use of various genetic technologies.

There are several approaches to gene therapy in pediatrics that can be used depending on the nature and severity of the disease. In contrast to germline therapy, which is not allowed in Germany for ethical reasons, somatic gene therapy involves the introduction of genetic material into differentiated somatic cells or their precursors. One approach is to introduce an intact gene into the child's cells to replace or supplement the defective gene. This can be done, for example, by using viral vectors such as nonpathogenic and nonreplicative adeno-associated viruses or other technologies. 

The approach of modifying the body's own cells in the laboratory for genetic modification using CRISPR/Cas technology, for which French Emmanuelle Charpentier of Berlin and U.S. Jennifer Doudna of Berkeley won the Nobel Prize in 2020, has also reached the stage of clinical trials.

One example of a genetic disease that can now be successfully treated by gene therapy is spinal muscular atrophy (SMA), which is caused by a mutation in the SMN1 gene. However, there are now also long-lasting therapeutic effects after a single treatment for the hereditary disease hemophilia, oncological diseases and congenital immunodeficiencies.

Gene therapy in pediatrics is still relatively new - so there are numerous questions regarding safety, efficacy and long-term effects. Especially the treatment of young children, who can only express their consent or refusal to therapy in a very limited way, requires utmost caution and careful monitoring in order to minimize undesirable side effects. Also because of the costs of a gene therapy of up to 2 million Euros, every health care system and especially in Germany the solidarity community of the insured is challenged by these innovations. In the symposium on "Gene Therapy in Pediatrics" organized by the Foundation for the Disabled Child together with the University Hospitals of Bonn and Freiburg, top experts will present biological, medical, ethical, legal, economic and regulatory aspects and discuss them in an interdisciplinary way. 

Wolfgang Holzgreve, Foundation for the Handicapped Child

Patient representative
Cure for all? Hopes and fears in innovative therapies (not yet confirmed) 

Hildegard Büning, Hanover
Principles of gene therapy and perspectives 

Jennifer Doudna (requested)
Role of genome editing in gene therapy 

Bertram Häussler, Berlin
Worldwide publication dynamics on gene therapy in pediatrics    

Janbernd Kirschner, Freiburg
Gene therapy in neuromuscular diseases 

Tobias Feuchtinger, Munich
Gene therapy in pediatric oncology and immunology

Johannes Oldenburg, Bonn
Gene therapy in coagulation disorders

Walid Fazeli, Bonn
Mutation-specific therapies in epilepsies

Müller-Berghaus (PEI)
How much evidence do we need - between data and medical expectation

Johannes Friese, Bonn
Safety of gene therapy 

Andreas Ziegler, Heidelberg
Application of gene therapy in clinical routine - Integrate ATMP

Josef Hecken (G-BA)
Gene therapy in childhood: tightrope walk between need and evidence

Andreas Nickel, GKV Central Association 
What can we afford?

Alena Buyx (requested)
Who decides on the use of gene therapy: patient, physician, lawyer or health insurance company?

Summary and farewell Janbernd Kirschner and Wolfgang Holzgreve

Registration: Sekretariat.AED-VV@ukbonn.de

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